BIOCAD получил разрешение на проведение исследования оригинального генотерапевтического препарата - Информационный портал

BIOCAD получил разрешение на проведение исследования оригинального генотерапевтического препарата

15 Августа 2022

BIOCAD получил разрешение на проведение исследования оригинального генотерапевтического препарата

Министерство здравоохранения РФ выдало разрешение компании BIOCAD на проведение клинического исследования генотерапевтического препарата (ANB-4) для терапии спинальной мышечной атрофии. Соответствующая запись опубликована в государственном реестре разрешений на проведение клинических исследований. Включение первого пациента планируется осенью 2022 года. Участие в клиническом исследовании смогут принять дети со СМА I типа в возрасте до 8 месяцев и дебютом заболевания в возрасте до 6 месяцев.

Предварительно, участие в клинических исследований 1-2 фазы смогут принять 12 пациентов.

Принцип действия препарата ANB-4 основан на заместительной генотерапии. С помощью терапевтического вектора в клетки пациента доставляются копии «здорового» гена SMN1. Белок, который начинает продуцировать организм пациента, защищает мотонейроны от гибели и на годы предотвращает развитие СМА. Эффект ANB-4 достигается за счет восстановления экспрессии SMN1 в тканях организма, в т первую очередь в моторных нейронах, так как патологические изменения связаны с гибелью именно этого типа клеток.

“ANB-4 является следующим в классе препаратом и оптимизирован по многим параметрам, для того чтобы обеспечить оптимальное соотношение эффективности и безопасности. Сама последовательность гена SMN1 была изменена таким образом, чтобы усилить экспрессию SMN1. Система доставки гена - рекомбинантный вектор на основе аденоассоциированного вируса был получен путём модификации природного AAV9.” - комментирует Павел Яковлев, вице-президент по ранней разработке и исследованиям BIOCAD.

В рамках клинических исследований первой и второй фаз будут получены данные о безопасности и эффективности применения препарата у детей со СМА.

“Мы ожидаем лучший профиль безопасности за счет того, что этот препарат будет меньше затрагивать нецелевые ткани и органы. Для него целевой является нервная ткань, для которой необходимо обеспечить доставку копии “здорового” гена SMN-1. Мы ожидаем, что пациентам будет достаточно одной инъекции препарата.” - Юлия Линькова, вице-президент по клинической разработке и исследованиям BIOCAD.

Исследование пройдет в 5 исследовательских центрах разных городов Российской Федерации: Москва, Санкт-Петербург, Екатеринбург.

Напомним, что успешно завершены доклинические исследования препарата с участием животных. Первая часть исследований прошла на модели мышей с созданным соответствующим заболеванию генотипом. На основании полученных данных определена доза, показавшая фармакологическую активность. Так как препарат планируется к применению в детской популяции, то вторая часть исследования безопасности проходила на приматах возрастом до одного года. Помимо безопасности, интегральных показателей токсичности, оценки влияния на отдельные ткани и системы органов, на этом этапе было оценено биораспределение препарата. Доклинические исследования позволили проконтролировать распределение ANB-4, определить его безопасность и эффективность, а также доказать, что препарат действительно попадает в интересующие органы, где наблюдается экспрессия белка.

О препарате

Раннюю разработку первого российского генотерапевтического препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (ANB-4) компания BIOCAD начала в 2018 году, первые эксперименты по оценке эффективности препаратов на животных стартовали спустя год, в 2019-м.

Доклинические исследования препарата ANB-4 проводились с участием мышей и обезьян. На основании завершенных доклинических исследований препарата и полученных на животных экспериментальных данных была определена эффективная и безопасная доза для первого введения пациентам.

О компании

BIOCAD – одна из крупнейших биотехнологических инновационных компаний в России, объединившая научно-исследовательские центры мирового уровня, современное фармацевтическое и биотехнологическое производство, доклинические и клинические исследования, соответствующие международным стандартам.

BIOCAD – компания полного цикла создания лекарственных препаратов от поиска молекулы до массового производства и маркетинговой поддержки. Препараты предназначены для лечения онкологических, аутоиммунных и других социально значимых заболеваний.

Продуктовый портфель в настоящее время состоит из 61 лекарственного препарата, из которых 9 - оригинальные, а 22 продукта - биологические. В настоящее время порядка 40 продуктов находятся на разных стадиях разработки.

В штате компании работает более 3000 человек, треть из которых ученые и исследователи.

Источник: пресс-служба компании BIOCAD, www.biocad.ru  
Источник:  пресс-служба компании BIOCAD, www.biocad.ru
Короткая ссылка на новость: https://www.nstar-spb.ru/~sEt7O


Газета «Санкт-Петербургский вестник высшей школы»

Санкт-Петербургский вестник высшей школы

музыкальный вестник


 

Информационное агентство  Северная Звезда

С 01.12.2021 19:10:00 по 10.12.2022 20:10:00 «Вне истеблишмента»
С 19.05.2022 19:10:00 по 04.10.2022 20:10:00 «Первые биографы Блока. Мария Бекетова» и «Первые биографы Блока. Корней Чуковский»
С 27.05.2022 22:50:00 по 23.10.2022 23:50:00 «Люблю тебя, Петра творенье…»
С 30.06.2022 11:20:00 по 23.10.2022 12:20:00 «Театр балета Эйфмана. Только любовь»
С 19.08.2022 09:10:00 по 10.10.2022 10:10:00 «Кресло, стул, табурет в русском искусстве XVIII-XX веков»
С 25.08.2022 22:20:00 по 11.10.2022 23:20:00 «Краски города»
С 05.09.2022 07:50:00 по 01.10.2022 08:50:00 «Петербургские адреса не в Петербурге»